FDA批准首款治疗视神经脊髓炎谱系障碍疗法

近日(6月27日),美国食品和药物监督管理局(简称FDA)批准了Alexion公司开发的一款静脉注射剂Soliris(eculizumab)。

作者: 大健康派编辑 来源: 医谷 2019-07-10 10:43:44

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近日(6月27日),美国食品和药物监督管理局(简称FDA)批准了Alexion公司开发的一款静脉注射剂Soliris(eculizumab),用于治疗结合水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的成年患者的视神经脊髓炎谱系疾病(neuromyelitis optic aspetrum disorders,NMOSD)。此前,该药用于治疗NMOSD曾获FDA优先审查程序,并归入孤儿药。


NMOSD虽然其名称中包含视神经和脊髓,但其并不是视神经炎(opticneuritis,ON)和脊髓炎的简单组合,它是一组主要由体液免疫参与的抗原-抗体介导的中枢神经系统(CNS)炎性脱髓鞘疾病谱。


NMOSD的ON典型表现为急性单侧或双侧视力下降伴眼球运动疼痛,尤其是双侧同时的急性ON导致显著视力缺损或严重的残余视力丧失,高度提示NMOSD的诊断。NMOSD典型的脊髓炎为急性完全性横贯性脊髓炎(longitudinally extensive transverse myelitis,LETM),可以在数小时、数天内逐渐进展,出现双侧的感觉、运动和自主神经功能障碍,常常出现手臂和腿部麻木,虚弱或麻痹,膀胱和肠道失去控制等症状。


NMOSD在大部分情况下是间歇性发作,间隔几天、几个月到几年,并在缓解期出现部分恢复。大约50%的NMOSD患者有永久性视力损伤和由NMOSD引起的瘫痪。目前为止,国际上尚无准确的NMOSD流行病学数据,从已有的小样本流行病学资料显示,NMOSD的患病率在全国各地区均比较接近,约为(1-5)/(10万人。年),但在非白种(亚洲、拉丁美洲、非洲、西班牙裔和美国原住民)人群中更为易感。

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Soliris是Alexion公司开发的一款C5补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端的C5蛋白,降低炎症反应。此前,它曾于2007年首次获得FDA批准,用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)和抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力(anti-AchR+gMG)等与补体有关的罕见病。


Soliris治疗NMOSD的有效性在为期48周、143例NMOSD患者参与的临床研究中得到证实,这些患者具有AQP4抗体阳性,随机接受Soliris治疗或安慰剂治疗。与安慰剂治疗相比,该研究显示,Soliris治疗使NMOSD患者复发次数降低94%.它同时降低患者接受住院治疗和使用皮质类固醇或血浆置换治疗急性疾病发作的需求。


同时,FDA针对Soliris发出黑框警告,使用Soliris治疗的患者若有危及生命的脑膜炎球菌感染,应及早识别和治疗,否则这些感染可能会迅速危及生命或致死。使用时应监测患者脑膜炎球菌感染的早期症状,如怀疑感染,应立即进行评估。严重脑膜炎球菌感染患者应停止使用。卫生医疗专业人员在给任何其他感染的患者使用Soliris时亦应谨慎。在NMOSD临床试验中,未观察到脑膜炎球菌感染病例。


此外,在NMOSD临床试验中,患者报告的最常见不良反应为:上呼吸道感染、普通感冒(鼻咽炎)、腹泻、背痛、头晕、流感、关节痛、咽喉痛(咽炎)和挫伤。


FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士表示:“Soliris提供了第一个FDA批准的治疗神经脊髓炎光谱障碍的治疗方法,这是一种严重影响患者生活的衰弱性疾病,这项批准改变了NMOSD患者的治疗前景。它是FDA与药物研发公司合作,加快针对NMOSD疗法的开发和审评的结果。我们将继续致力于促进对其它罕见病疗法的开发。”


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