近日，致力于开发化学诱导成体细胞药物的武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）宣布完成近亿元A+轮融资。据悉，本轮融资由长江证券创新投资领投。

公开信息显示，睿健医药是全球首家专注于高效化学小分子诱导功能细胞再生的高科技制药公司。目前，围绕细胞命运调控机制研究及转化，睿健医药已搭建了以小分子化学诱导为基础的细胞药物研发技术平台，并进行了全方位、系统性的专利布局，着重面向特定退行、损伤性疾病，肿瘤以及代谢系统疾病开发具备自主知识产权的通用型（off-the-shelf）细胞药物。

而此次融资的落地，则将主要用于推动睿健医药面向帕金森病的在研管线——NouvNeu001开展临床一期工作的开展，并同时支持公司后续在研管线——NS001在中美新药临床研究(IND)双申报。

在“牵手”市场资本的同时，睿健医药还在近日与丹纳赫生命科学中国区签署战略合作协议，双方将联合共建“睿健医药科技有限公司-丹纳赫中国生命科学联合实验室”，共同推进全球创新的基于AI平台化学诱导细胞疗法的研发及临床应用。

创新性细胞药物研发模式

随着人口老龄化，神经退行性疾病如帕金森症等发病率快速升高，已经成为威胁中国乃至全球人类健康的重大疾病。相关疾病也严重地影响了病人及家属的生活质量，给社会造成负担。

“传统的药物和手术疗法对于很多疾病有极大的局限性，而细胞治疗其独特的治疗方式是对传统疗法的有利补充。”参与了睿健医药此次A+轮融资的长江证券创新投资合伙人严轩博士即指出，干细胞行业经过几十年的探索和发展，理论及产业化相关技术均日趋成熟。睿健医药的创始人在行业中深耕多年，对于各类细胞的定向分化经验丰富，在帕金森症领域更是国内领先。公司平台化的技术以及低成本、标准化的生产方式，有望为更多患者带来疗效确切且可以负担的一系列新药。

据介绍，所谓的诱导多能干细胞药物，其本质是将已经分化成熟的人体细胞，脱分化还原成类似于胚胎干细胞的诱导多能干细胞（IPSC），并在此基础通过生物技术手段或者是化学手段，将其转化为成熟的功能细胞用于治疗。相比从胚胎或人体组织来源的神经细胞移植，诱导神经细胞药物不存在伦理问题，避免了细胞异体使用风险，同时也保证了神经细胞的充足供给。

目前睿健医药不仅实现了包括人体血液细胞、皮肤细胞、尿液脱落上皮细胞及肝脏细胞向多能干细胞的脱分化重编程，更建立了从多能干细胞向神经细胞，肝脏细胞，以及其他细胞的纯化学分化体系。这种情况下，人体本身即是“行走的药箱”，将上述特定部位细胞重构再利用，填补已损伤与或出现退行的功能细胞。

虽然作用原理清晰，但细胞药物复杂的药物形式，令其研发难度极大。

为此，睿健医药选择自主开发了基于人工智能AI筛选小分子化合物作为诱导和培养基的多功能干细胞产品开发平台，以完成诱导多能干细胞的高效转化。凭借AI技术展开的大量测序，睿健医药可以完成诱导多能干细胞与转化目标细胞间的差异性分析，判断哪些基因决定了细胞分化成熟的方向，这也是业内普遍忽视的关键问题。

而在确定了细胞转化的驱动性基因后，睿健医药则会通过靶点寻找能够与基因匹配结合、并诱导细胞转化的小分子药物。最终，只需要少数合适的化学小分子与纯化学基础培养基的简单组合，睿健医药即可以完成诱导多能干细胞向目标细胞的高效转化。此外，睿健医药也进一步在这一平台上深入挖掘，利用化学小分子抑制MHC通路的发育，从而建立了国际首屈一指通用型细胞诱导平台。

由于细胞转化完全处于内在基因的自然驱动，也让睿健医药产出的细胞药物转化率极高。以公司帕金森病在研管线NouvNeu001为例，其由诱导多能干细胞转化成的多巴胺能神经元纯度高达99%以上，完美复刻了目标细胞的功能与特质。

曾参与过睿健医药A轮融资的金沙江联合资本润璞医疗基金合伙人汪晓燕博士也表示，在细胞治疗领域，转分化具有广泛的应用前景。“睿健医药从源头开发转分化方案，并且形成了一套独特的化学诱导体系，而且独创了基于发育生物学MHC抑制的方法，体现出睿健医药原创精神以及战略的前瞻性。”

值得一提的是，睿健医药创新性的细胞药物研发模式已经引起了国际科学仪器巨头丹纳赫（Danaher）的注意。

就在此次A+轮融资落地前，睿健医药就与丹纳赫生命科学中国区签署战略合作协议，在全球突破性细胞药物研发与生产领域开展密切合作。根据协议，双方将联合共建“睿健医药科技有限公司-丹纳赫中国生命科学联合实验室”，共同推进全球创新的基于AI平台化学诱导细胞疗法的研发及临床应用。

“睿健在新药研发过程中，使用了许多其他细胞药物公司不会使用的器材，这引起了我们上游器材供货商丹纳赫的好奇。实地参观后，丹纳赫也发现我们将一些器材使用在了全新的应用场景中，并且取得了非常好的效果，这才促成了此次合作。”睿健医药联合创始人魏君博士表示。