基因编辑女神牛Jennifer Doudna告诉你CRISPR用于免疫疗法的应用前景
Jennifer Doudna这个名字想必大家都不陌生。作为CRISPR领域的先驱之一,她在学术和商业上的成就是有目共睹的。

Jennifer Doudna这个名字想必大家都不陌生。作为CRISPR领域的先驱之一,她在学术和商业上的成就是有目共睹的。每年,她带领的团队都会在CNS等顶级期刊上发表多项成果。据Doudna实验室官网显示,2016年,研究小组已经在Cell、Nature、Science、Nature Biotechnology 、Nature Methods等杂志上发表了二十几遍论文。以下小编统计了部分与基因编辑相关的成果:
据维基百科介绍,Doudna“女神”出生于1964年,现在是加州大学伯克利分校化学、分子与细胞生物学教授,同时也是Howard Hughes医学研究所的研究员。
2012年8月,Doudna与法籍微生物学家Emmanuelle Charpentier领导的研究小组在Science杂志上发表了题为“A Programmable Dual-RNA–Guided DNA Endonuclease in Adaptive Bacterial Immunity”的论文,揭示了现在红遍科研圈的CRISPR/Cas9系统是如何变身基因编辑工具的。
以这篇论文为起点,短短4年多的时间,这一基因编辑工具已经快速发展成改写生命之书的“神笔”。一方面,全球科学家在CRISPR的帮助下,取得大量的研究进展;另一方面,大家熟知的几位CRISPR先驱纷纷创立公司,并且这些公司都已在今年相继上市。
然而,尽管人们都期望这一颠覆性的技术能够真正改变人类疾病的治疗,但Kalorama Information发布的一份报告指出,目前基于CRISPR/Cas9技术开发疾病治疗方案还落后于ZFNs 和TALENs技术。目前,还不清楚CRISPR技术能否适合用于人类疾病的治疗。对此,基因编辑领域的顶级科学家是如何看的呢?
I am excited by this potential to use the CRISPR technology to program a patient's immune system to recognize tumor cells in a precise way.
上个月,Doudna“女神”接受了Cell杂志的专访,分享了她对CRISPR用于癌症等疾病治疗的看法。
问题一:CRISPR/Cas9的发现对基因编辑领域有怎样的改变?
Doudna:CRISPR技术让科学家们以前所未有的轻松度、准确度以及效率,真正实现了编辑任何有机体的遗传信息,包括人类细胞。它比先前的基因编辑工具(如ZFNs和TALENs)要更快、更灵活、更便宜。CRISPR的多功能性为能够改善人类生活的生物学和医学研究带来了新的、更广泛的可能。
问题二:你认为,CRISPR在癌症研究中最令人兴奋的应用是什么?
Doudna:任何有遗传基础的疾病都有可能会受到CRISPR技术的影响。CRISPR技术具有帮助我们了解癌症驱动因素,开发靶向疗法的潜能。这是真正令人兴奋的。
免疫疗法是癌症治疗领域近期最显着的突破之一。这类疗法是利用患者自身的免疫系统来靶向他们的肿瘤。编辑患者T细胞使其具有对抗特定肿瘤的能力是CRISPR的一种潜在应用。目前,美国和中国都批准了基于CRISPR技术的首批临床试验。中国的团队是靶向非小细胞肺癌,美国的研究小组是靶向肉瘤、黑色素瘤和骨髓瘤。
我很高兴,CRISPR技术具有精准编辑患者免疫系统,使其能够识别肿瘤细胞的潜能。
问题三:未
