1月7日，国家药监局网站发布了2020年第1号文件，《关于发布真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）的通告》，进一步指导和规范真实世界证据用于支持药物研发和审评的有关工作，保障药物研发工作质量和效率。

目前，国家已经出台了一系列政策鼓励研究和创制新药，随着改革措施的不断推进，新药研发和上市加速，对药物研发工作的质量和效率都提出了更高要求。

在《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》的起草说明中提到，随机对照临床试验（RCT）一般被认为是评价药物安全性和有效性的金标准，但其研究结论外推于临床实际应用时可能会面临挑战，或者存在传统的药物临床试验可能难以实施或需高昂的时间成本等问题。如何利用真实世界证据评价药物的有效性和安全性，成为国内外药物研发和监管决策中日益关注的热点问题。

该指导原则的起草工作于2018年11月启动，在借鉴国外药品监管机构相关工作框架和技术要求的基础上，结合国内研发实际，梳理、研究和提炼了利用真实世界证据支持药物研发和评价的一般原则和基本技术要求，并广泛征求意见进行汇总分析，吸取专家意见、进行内部研讨，最终形成六大部分主要内容。包括：

（一）真实世界研究的相关定义

（二）真实世界数据的来源和适用性

（三）真实世界证据支持药物监管决策

（四）真实世界研究的基本设计

（五）真实世界证据的评价

（六）与审评机构的沟通交流

附件：

国家药品监督管理局2020年第1号通告 附件1.doc

国家药品监督管理局2020年第1号通告 附件2.doc